Select Page

Dodał, że ten rodzaj „przyszłej identyfikacji” jest potrzebny do rozwoju medycyny

Przepełniony charakterystycznym entuzjazmem Collins powiedział to dziennikarzom "gwiazdy się wyrównują. Nadszedł czas, abyśmy podjęli odważne działania."

Oto, co dotychczas wiadomo o PMI-CP:

Główne cele

Jednym z celów programu jest oszacowanie ryzyka chorób za pomocą analiz narażenia środowiska, genów i interakcji między genami a środowiskiem.

Program wykorzysta przenośne urządzenia zdrowotne do śledzenia parametrów fizjologicznych, takich jak dieta, ćwiczenia i narażenie środowiskowe, i skoreluje te pomiary z wynikami zdrowotnymi.

Ma też na celu zwrócenie uwagi na czynniki wpływające na bezpieczeństwo i skuteczność typowych terapii oraz wyodrębnienie biomarkerów, które sygnalizują wyższe lub niższe ryzyko zachorowania na określoną chorobę.

Jednym z powodów, dla których program otrzymał tak wyraźne wsparcie, jest "uznanie, że wciąż jesteśmy niezwykle naiwni, jeśli chodzi o patogenezę większości powszechnych chorób w naszej populacji," powiedział dr n. med. Richard Lifton, współprzewodniczący grupy roboczej PMI. Ten rodzaj "potencjalna identyfikacja" jest potrzebny do rozwoju medycyny, dodał.

Rejestracja uczestników

Uczestnicy będą wolontariuszami bezpośrednio lub za pośrednictwem zaangażowanych pracowników służby zdrowia. Rejestracja bezpośrednia stwarza oczywiste wyzwania związane ze śledzeniem zapisów – zauważyła dr Kathy Hudson, współprzewodnicząca grupy roboczej i zastępca dyrektora ds. Zasięgu naukowego i polityki w NIH, ale grupa nie chciała wykluczać uczestników, którzy mogliby spełnić wymagania.

Grupa robocza zaleciła również wykorzystanie danych z istniejących kohort – takich jak ClinGen, program finansowany przez NIH w Geisinger Health System w Danville, Penn. – jeśli są pewne "charakterystyki poziomu bazowego" w tym stały kontakt z pacjentami i odpowiednie ramy dokumentacji medycznej.

Projekt programu będzie obejmował "hub-and-spoke" model z jednym centrum koordynacyjnym, które służy jako brama do zarządzania przepływem danych, próbkami biologicznymi, komunikacją z uczestnikami i badaniami naukowymi, zauważono w raporcie.

Rodzaje danych

Każdy uczestnik musi wnieść plik "wstępny podstawowy zestaw danych" która obejmuje dane z elektronicznej dokumentacji medycznej, wyniki podstawowego badania stanu zdrowia, wypełnioną ankietę i nową próbkę krwi. Ten ostatni zostanie zsekwencjonowany przy użyciu procedury zgodnej z CLIA i przechowywany w centralnym biorepozytorium. Program nie ma obecnie funduszy na przeprowadzenie sekwencjonowania całego genomu w całej kohorcie, ale można go rozważyć w przyszłości.

Kohorta będzie używać pliku "wspólny model danych" jeśli to możliwe, zauważając, że przekłada się pewne dane na dopasowanie "istniejąca lub stworzona norma," może nie być możliwe.

Każdy uczestnik musi również wyrazić zgodę na ponowny kontakt. Uczestnicy będą mieli możliwość dołączenia do dodatkowych badań poza kohortami PMI.

Kto może się zapisać?

Uczestnicy nie muszą być obywatelami USA, aby się zapisać, chociaż uczestnicy powinni pozostać w USA lub na ich terytoriach tak długo, jak planują uczestniczyć. Żaden uczestnik nie zostałby wykluczony z powodu zbyt młodego lub zbyt starego wieku, według grupy roboczej, która zaleciła zebranie kohorty odzwierciedlającej skład rasowy i etniczny kraju.

Wymiana informacji

Uczestnicy określą własne preferencje dotyczące ilości danych osobowych, które chcą otrzymywać, i mogą zmienić swoje preferencje w dowolnym momencie, zauważono w raporcie.

Dane z najwyższym "wykonalność," takie jak informacje, które mogą mieć wpływ na wybór medycyny lub stylu życia, byłyby zwracane osobom z https://yourpillstore.com/pl/ interpretacją.

Ale będą wyjątki. Niektórzy członkowie komitetu doradczego wyrazili zaniepokojenie, że niedokładna interpretacja danych związanych z ryzykiem choroby może wpłynąć na najważniejsze decyzje dotyczące zdrowia. W raporcie zauważono, "Uczestnicy powinni mieć dostęp do swoich własnych danych PMI-CP, z wyjątkiem sytuacji, gdy istnieją istotne obawy dotyczące potencjalnych szkód, które mogą wyniknąć z takiego dostępu," Według raportu. Jednak grupa robocza powiedziała również podczas rozmowy prasowej, że niektórzy uczestnicy mogą chcieć, aby wszystkie dane zostały im zwrócone i że tak było "zostawiając otwarte drzwi."

Bezpieczne dane

Grupa robocza zaleciła dobrze zdefiniowane standardy bezpieczeństwa w celu ochrony przed niezamierzonym ujawnieniem danych. W przypadku takiego zdarzenia uczestnicy zostaną o tym powiadomieni.

Zalecili również system karania osób nieuprawnionych, które próbują ponownie zidentyfikować uczestników. W kohorcie dane pacjentów nie są identyfikowane, ale osoby zarządzające kohortą będą miały możliwość ponownego skontaktowania się z uczestnikami i zaproponowania włączenia ich do dodatkowych badań.

Uczestnicy mogą zezwolić niektórym członkom rodziny na dostęp do swoich danych osobowych za pośrednictwem formularzy zgody i będą mieli możliwość udostępniania danych swoim organizacjom świadczącym opiekę zdrowotną (HPO).

"Nie oczekuje się, że HPO będą włączać takie dane do swoich danych klinicznych ani prowadzić badań klinicznych w celu uzyskania informacji, które można by zastosować klinicznie, generowanych jako produkt badań kohortowych PMI," Według raportu.

Pozostałe wyzwania

Jedną z nieuchronnych obaw jest to, że Kongres może nie osiągnąć porozumienia budżetowego do 1 października. Jeśli tak się stanie, środki opisane przy uruchomieniu programu nie będą mogły zostać przeznaczone. Hudson powiedział, że pomimo "ponury" w tej chwili nad Kapitolem pozostaje grupa robocza "optymistycznie, że faktycznie będzie budżet" i że obejmie odpowiednie zasoby.

Oprócz dostępu do bio-banku i bezpieczeństwa, kolejną kwestią, którą program będzie musiał rozwiązać, jest sposób zarządzania uczestnikami, którzy są "osoby niepełnosprawne decyzyjnie," ze względu na problem ze zdrowiem psychicznym lub inne ograniczenie.

Jeśli chodzi o interoperacyjność i problem umożliwiających rozmawianie ze sobą różnych elektronicznych kart zdrowia (EHR), Collins powiedział, że Biuro Krajowego Koordynatora podjęło starania, aby współpracować z jego agencją.

"Być może uda nam się nawet poruszyć kwestię całego problemu EHR," powiedział.

Ubrogepant, badany doustny antagonista receptora peptydu związanego z genem kalcytoniny (CGRP) stosowany w leczeniu ostrej migreny, osiągnął oba główne punkty końcowe skuteczności w badaniu III fazy ACHIEVE II dotyczącym ostrego leczenia pojedynczego napadu migreny.

Wskaźniki braku bólu po 2 godzinach były znacznie większe w przypadku ubrogepantu w dawce 50 mg (21,8%) lub 25 mg (20,7%) niż w przypadku placebo (14,3%), podał dr Richard Lipton z Montefiore Headache Center w Albert Einstein College of Medycyna w Nowym Jorku i współpracownicy.

Ponadto wskaźniki ustąpienia najbardziej uciążliwego objawu związanego z migreną – światłowstrętu, fonofobii lub nudności – po 2 godzinach były znacznie większe przy dawce 50 mg (38,9%), ale nie przy dawce 25 mg (34,1 %), w porównaniu z placebo (27,4%), podali w JAMA.

Ubrogepant to drobnocząsteczkowy środek gepant, który blokuje receptor CGRP, hamując szlak, o którym wiadomo, że odgrywa rolę w patofizjologii migreny. "Ubrogepant zapewni ostrą opcję leczenia milionom osób z migreną, które nie reagują na tryptany lub nie mogą ich przyjmować," – powiedział Lipton. Chociaż tryptany są od wielu lat powszechnie przepisywane w leczeniu ostrej migreny, niektórzy pacjenci nie mogą ich stosować z powodu przeciwwskazań sercowo-naczyniowych.

"Kiedyś uważaliśmy, że leki specyficzne dla migreny muszą zwężać naczynia krwionośne, aby były skuteczne, w oparciu o naczyniową teorię migreny," Lipton powiedział MedPage Today. "Sporysy i tryptany zwężają naczynia krwionośne. Gepanty nie obkurczają naczyń krwionośnych. Skuteczność gigantów to kolejny gwóźdź do trumny naczyniowej teorii migreny."

W zeszłym roku FDA zatwierdziła trzy przeciwciała monoklonalne ukierunkowane na CGRP do zapobiegania migrenie: erenumab (Aimovig), fremanezumab (Ajovy) i galcanezumab (Emgality). W zeszłym miesiącu FDA zatwierdziła pierwszy ditan do leków na ostrą migrenę, lasmiditan (Reyvow), agonistę serotoniny, którego celem jest receptor 5-HT1F. Dwa leki gepant, ubrogepant i jego rywal rymegepant, to nowe doustne środki stosowane w ostrym leczeniu migreny; oba są poddawane przeglądowi FDA w celu zatwierdzenia.

"Gepanty są niezwykle podobne," zauważył Stewart Tepper, MD z Geisel School of Medicine w Dartmouth College w Hanowerze, New Hampshire, który nie był zaangażowany w badanie. "To naprawdę zdumiewające, że jeśli spojrzysz na cztery randomizowane, kontrolowane badania dwóch gepantów w głównym punkcie końcowym 2-godzinnej wolności od bólu, dawaj lub bierz plus jeden, wszystkie cztery badania wykazują około 20% wolną od bólu 2-godzinną odpowiedź," powiedział.

To, co jest zachęcające w gigantach, to to "mają naprawdę wysoką tolerancję i naprawdę niski profil zdarzeń niepożądanych," – dodał Tepper. "Gepanty mają stosunkowo mniejszą liczbę bezbolesnych po 2 godzinach niż lasmiditan lub tryptany, ale lepszą tolerancję," powiedział MedPage Today. "Ich ocena prawdopodobnie wymaga spojrzenia na profil zdarzeń niepożądanych w porównaniu z profilem skuteczności: liczba potrzebna do uszkodzenia w porównaniu z liczbą wymaganą do leczenia."

ACHIEVE II prowadzono w 99 przychodniach podstawowej opieki zdrowotnej i klinikach badawczych w USA od sierpnia 2016 r. Do lutego 2018 r. Badacze zrandomizowali 1686 dorosłych z migreną z aurą lub bez aury doświadczających od dwóch do ośmiu ataków migreny miesięcznie 1: 1: 1 do ubrogepantu 50 mg, 25 mg lub placebo.

Uczestnicy przyjęli jedną tabletkę badanego leku tak szybko, jak to możliwe, w ciągu 4 godzin od wystąpienia kwalifikującego się ataku migreny. Wykwalifikowani uczestnicy mieli umiarkowany lub ciężki atak migreny, co najmniej jeden objaw światłowstrętu, fonofobii lub nudności, nie przyjmowali żadnych zabronionych leków (w tym tryptanów, pochodnych sporyszu, opioidów, NLPZ lub jakichkolwiek leków przeciwbólowych) i doświadczyli nowej migreny ból głowy, który nie ustępował. Opcjonalna druga dawka lub lek doraźny były dozwolone od 2 do 48 godzin po dawce początkowej.

W sumie 1465 uczestników stanowiło populację bezpieczeństwa, a 1355 osób było w analizie pierwotnej. Najczęstszym powodem przerwania badania był brak imprezy kwalifikacyjnej. W populacji bezpiecznej 90% stanowiły kobiety, a ich średni wiek wynosił około 41 lat; 97% poddało się ostrej terapii migreny. W populacji objętej analizą pierwotną 24% stosowało zapobiegawcze leki przeciw migrenie. Najczęściej zgłaszanym uciążliwym objawem była światłowstręt (57%), następnie fonofobia (26%) i nudności (17%).